Emangiomi infantili: propranolo galenico e industriale

E' ormai più che validata l'efficacia e la sicurezza del propranolo sistemico nel trattamento degli emangiomi infantili quando vi sia l'indicazione alla terapia.

Fino a poco tempo fa il farmaco era utilizzato come prodotto galenico preparato da compresse autorizzate per altre finalità e nell'età adulta.

Fortunatamente, dopo una lunga attesa, il farmaco è diventato disponibile anche in Italia in forma commerciale e l'AIFA ha definito la modalità della sua prescrizione e distribuzione. Le Regioni Italiane hanno identificato i centri prescrittori del farmaco e la modalità di accedervi.

Risulta tuttavia che pazienti sono costretti ad usare ancora il galenico, a causa di difficoltà di ottenere in alcune Regioni il prodotto commerciale.

Questa situazione non appare conforme alle regole in quanto la normativa relativa ai galenici afferma tre punti fondamentali:

  1. il medico deve ricorrere ad un preparato galenico in tutti i casi in cui l'industria farmaceutica non è stata ancora in grado di soddisfare una particolare esigenza prescrittiva, in altre parole quando il farmaco non è disponibile sul mercato in una forma farmaceutica appropriata;
  2. il medico deve effettuare una valutazione accurata delle reali necessità cliniche del paziente in relazione al rischio connesso alla preparazione, prima di prescrivere/allestire un preparato galenico;
  3. il farmacista non dovrebbe predisporre un preparato galenico quando un appropriato equivalente farmaceutico sia disponibile sul mercato.

Quanto sopra premesso, è d'uopo aggiungere alcune riflessioni pratiche che io vorrei sottoporre ai colleghi e amici soci SISAV per eventuale discussione da effettuare tramite il nostro sito:

  1. Il trattamento viene prescritto esclusivamente a lattanti e a volte a neonati.
  2. La durata della terapia è di sei mesi, in rari casi può essere prolungata fino a 10-12 mesi.
  3. La spesa delle Regioni per la fornitura del propranololo è sicuramente minore di quella affrontata dalle stesse, fornendo farmaci costosi (es. biologici) per patologie più comuni e per periodi lunghi (per es. psoriasi).
  4. Il galenico viene preparato utilizzando compresse per l'età adulta e con indicazione diversa di quella dell'emangioma, pertanto diventa off-label; il prescrittore, per sua auto tutela e per garanzia del paziente, dovrebbe quindi acquisire un consenso informato.
  5. Il prescrittore dovrebbe informare la famiglia dell'esistenza sul mercato di un farmaco industriale con l'indicazione specifica per patologia e per età e che viene fornito a carico del SSN, mentre il galenico oltre agli inconvenienti di cui sopra costituisce un gravame economico per la famiglia stessa.
  6. Il livello di sicurezza degli specialisti riguardo alla stabilità ed alla concentrazione è decisamente inferiore a quello di un prodotto commerciale autorizzato per l'età pediatrica.
  7. Il farmaco industriale prevede una precisa normativa per il monitoraggio della sicurezza. Nel caso di eventi avversi o collaterali con l'uso del galenico, non risulta esistere una normativa riguardante eventuali responsabilità del prescrittore o del preparatore o dell'ASL.
  8. Le aziende ospedaliere che non consentono ai loro specialisti di prescrivere il farmaco industriale hanno mai informato i medici formalmente di questa decisione? Anche qui in caso di evento avverso da galenico, chi ne assume la responsabilità?
  9. Infine ma non ultimo, va tenuto conto della tranquillità (serenità) dei genitori per le seguenti ragioni:
    1. il farmaco è dotato di un dosatore preciso che riduce al massimo il rischio del sovra-sottodosaggio;
    2. nella confezione vi è una scheda informativa ed educazionale che il genitore può consultare in qualsiasi momento di dubbio o necessità a domicilio;
    3. il sapore del farmaco è adeguato all'età del bambino ed è molto gradevole;
    4. il costo del galenico è basso, ma è comunque a carico del genitore, mentre il farmaco industriale è a carico del SSN;
    5. la mancata firma di un consenso informato e tutti i punti precedenti costituiscono una garanzia per il trattamento del bambino.

In conclusione, a mio parere non vi è oggi nessun motivo per non prescrivere un farmaco industriale autorizzato per la patologia e per l'età sottoponendo noi prescrittori e i bambini che trattiamo ad eventuali rischi anche se rari.

Scritto da Maya El Hachem

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Commenti

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28 gennaio 2017 - 12:11 | di Pietro Dalmonte

Condivido totalmente le considerazioni espresse dalla dssa El Hachem, che pone in rilievo una tematica delicata nel trattamento degli emangiomi infantili a rischio, relativa all’uso del propranololo galenico anche dopo l’arrivo del prodotto commerciale.

Per quanto concerne il bambino, è indiscutibile che il preparato galenico sia di qualità inferiore e non equivalente al prodotto commerciale (il galenico viene preparato utilizzando compresse per l'età adulta) ed esponga il piccolo paziente quantomeno ai rischi generici di qualunque preparato galenico.

Mi riferisco ai rischi di sovra- e sotto-dosaggio, i primi con effetti collaterali e reazioni avverse, ed i secondi con conseguente inefficacia clinica. A questi si aggiunge il rischio di formulazioni improprie e quindi di errori terapeutici.

Possiamo ragionevolmente affermare che il bambino che assume il preparato galenico sia penalizzato rispetto al bambino che riceve il prodotto commerciale, e che tale penalizzazione sia difficilmente giustificabile, avendo oggi a disposizione un farmaco industriale utilizzato in tutto il mondo, autorizzato dall’AIFA, dispensato dal nostro SSN senza costi per il paziente ed unico farmaco ad avere indicazione specifica antiangiogenetica ed apoptotica per l’emangioma infantile.

Il Medico prescrittore deve considerare che egli è a tutti gli effetti responsabile della prescrizione terapeutica e delle conseguenze che ne derivano, e non si deve supporre che tale responsabilità possa essere manlevata o attenuata dalla acquisizione di un consenso informato (ormai privo di logica) oppure da una comunicazione della Direzione Sanitaria (che invita a prescrivere il prodotto galenico su motivazione economica).

E’ responsabile il Medico che prescrive, il quale, come sottolinea la dssa El Hachem, dovrebbe ricorrere ad un preparato galenico solo nei casi in cui il farmaco non sia disponibile sul mercato in una forma farmaceutica appropriata.

Infine, quale genitore, se correttamente informato, potrà dichiararsi favorevole al preparato galenico e firmare un consenso?

Dr Pietro Dalmonte

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